by EL Administración de alimentos y medicamentos el jueves respaldó por completo el fármaco para la enfermedad de Alzheimer Leqembi, en medio de preocupaciones sobre su seguridad, costo y accesibilidad.
La decisión marca la primera vez que un medicamento destinado a retrasar la progresión de la enfermedad recibe la aprobación regulatoria completa. Otros medicamentos aprobados solo se enfocan en sus síntomas.
«No creo que podamos subestimar la importancia de este momento», dijo Donna Wilcock, vicedecana de biomedicina de la Universidad de Kentucky.
Alrededor de 6,7 millones de adultos de 65 años o más en los Estados Unidos tienen la enfermedad de Alzheimer, según el Asociación de Alzheimer.
Leqembi, del fabricante de medicamentos japonés Eisai y del fabricante de medicamentos estadounidense Biogen, se dirige a un tipo de proteína en el cerebro llamada beta-amiloide, que durante mucho tiempo los científicos creyeron que era una de las causas subyacentes de la enfermedad de Alzheimer.
En un ensayo clínico fase 3 de 1.795 pacientes con deterioro cognitivo leve o enfermedad en etapa temprana, la progresión de la enfermedad se desaceleró en un 27 % durante un período de 18 meses.
«A medida que los pacientes continúan rechazando el fármaco, la disminución se ralentiza», dijo Wilcock.
El Dr. Ronald Petersen, neurólogo de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota, dijo en un correo electrónico que Leqembi no es una cura y no detiene la enfermedad.
«Es un primer paso para, con suerte, más terapias en el futuro», dijo.
La Asociación de Alzheimer, que ha defendido firmemente la aprobación del fármaco, acogió con beneplácito la decisión.
El tratamiento podría «dar a las personas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer más tiempo para mantener su independencia y hacer las cosas que aman», dijo Joanne Pike, presidenta y directora ejecutiva de la Asociación de Alzheimer, en un comunicado de prensa.
«Le da a la gente más meses para reconocer a su cónyuge, hijos y nietos», dijo Pike.
¿Cómo ayuda Leqembi a los pacientes de Alzheimer?
En el ensayo clínico de Fase 3, los investigadores midieron el deterioro cognitivo usando un trepar que analizó el desempeño del paciente en seis categorías: memoria, orientación, juicio y resolución de problemas, asuntos comunitarios, hogar y pasatiempos, y cuidado personal.
Para cada categoría, los pacientes fueron calificados en una escala de 5 puntos: 0 es normal, 0,5 es demencia cuestionable y 1, 2 y 3 son etapas de demencia leve, moderada y grave, respectivamente.
Los pacientes del grupo de placebo obtuvieron una puntuación media de 1,66 en la escala después de 18 meses. Los que obtuvieron Leqembi obtuvieron, en promedio, 1,21, una diferencia de 0,45 o una tasa de disminución un 27% más lenta.
«En términos reales, eso probablemente significa más tiempo para que el paciente viva de forma independiente, disfrute de pasatiempos, amigos y tenga una mejor calidad de vida», dijo Wilcock. «El tiempo dirá cuántos, pero el ensayo clínico mostró un beneficio significativo en las medidas de las actividades de la vida diaria».
Petersen dijo que el fármaco parecía retrasar el declive del paciente durante unos cinco meses.
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Otros, sin embargo, se mostraron menos optimistas sobre los beneficios de Leqembi.
El Dr. Alberto Espay, neurólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Cincinnati, dijo que la desaceleración del 27% en la progresión de la enfermedad cae por debajo del umbral de lo que sería «perceptible» para un paciente.
«Las posibilidades de inflamación y sangrado cerebral son mucho mayores que cualquier mejora real», dijo Espay, quien inició una petición en junio para pedir que no se respaldara por completo el tratamiento del alzhéimer.
En su aprobación, la FDA incluyó su etiqueta de advertencia más fuerte, llamada advertencia en recuadro, sobre estos efectos secundarios particulares, y señaló que pueden provocar convulsiones y la muerte. Además, antes de comenzar a tomar el medicamento, los pacientes deben someterse a pruebas genéticas para comprender mejor el riesgo de estos efectos secundarios.
Aproximadamente el 12,6 % de los pacientes que recibieron Leqembi en el juicio desarrollaron inflamación cerebral, en comparación con el 1,7 % de los del grupo de placebo. Alrededor del 17 % del grupo de Leqembi tuvo hemorragias cerebrales, en comparación con el 9 % del grupo de placebo. El efecto secundario también se observa con otro fármaco para el Alzheimer, Aduhelm de Biogen, que también actúa atacando el amiloide en el cerebro.
Tres muertes también se relacionaron con el fármaco en los ensayos clínicos.
Petersen dijo que en aproximadamente el 75% de las personas, los efectos secundarios cerebrales, que se detectaron en las resonancias magnéticas, no causaron síntomas.
¿Quién puede conseguir Leqembi?
Leqembi ha sido aprobado para personas con deterioro cognitivo leve o enfermedad de Alzheimer en etapa temprana.
El medicamento se administra por vía intravenosa cada dos semanas, lo que significa que los pacientes deberán visitar un hospital o una clínica para la infusión.
Además, un panel de discusión de expertos en la enfermedad de Alzheimer recomendado los pacientes se someten a exploraciones cerebrales periódicas para controlar cualquier efecto secundario.
Leqembi ofrecerá un precio de lista de $26,500 por año.
En junio, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid anunciaron planes para brindar cobertura para Leqembi y otros medicamentos de su clase, sujeto a la obtención de la aprobación total de la FDA. Sin embargo, la agencia dijo que requeriría que los médicos recopilaran datos sobre el desempeño real de estos medicamentos a través de una base de datos del gobierno. Esto significa que solo los médicos que acepten recopilar estos datos podrán recetar Leqembi.
Tras la aprobación del jueves, CMS dijo en un comunicado que el registro estaba abierto a los médicos. La agencia también enumeró los pasos que los pacientes deben seguir para asegurarse de tener cobertura de Medicare.
Medicare cubrirá el 80 % del costo del medicamento una vez que los pacientes alcancen su deducible, lo que significa que los pacientes serán responsables de pagar el 20 % restante, o varios miles de dólares.
Tomas Philipson, un economista que se desempeñó como asesor económico principal de la FDA y CMS bajo el expresidente George W. Bush, dijo que la regla significa que algunos pacientes aún no podrán pagar Leqembi.
«Limitará un poco, pero no tanto como lo que CMS está haciendo en este momento para toda la clase», dijo Philipson, refiriéndose a las restricciones que la agencia impuso a los medicamentos que habían obtenido una liberación acelerada de aprobación. , también conocida como aprobación acelerada. Para recibir cobertura para medicamentos de aprobación acelerada, los pacientes deben estar inscritos en un ensayo clínico.
Leqembi inicialmente obtuvo la aprobación acelerada en enero, antes de que la FDA tuviera tiempo de revisar los resultados de los ensayos clínicos de fase 3.
En junio, un comité asesor independiente de la FDA votado por unanimidad que los datos del ensayo mostraron que Leqembi brindó un beneficio a los pacientes con la enfermedad de Alzheimer, recomendando que la agencia le otorgue la aprobación total.
El respaldo de Leqembi es importante para los pacientes y el sistema de atención médica, dijo Philipson, ahora profesor en la Escuela de Políticas Públicas Harris de la Universidad de Chicago. él co-escribió un documento en junio, que reveló que retrasar la cobertura de Leqembi y otras drogas de su clase podría costarle a los Estados Unidos más de $500 mil millones.
La aprobación total de Leqembi superó a la de Aduhelm de Biogen, que logró una aprobación acelerada en 2021.
Esta aprobación se produjo a pesar de la conclusión de un comité asesor de la FDA de que era poco probable que el medicamento funcionara. Más tarde, un Investigación del Congreso de 18 meses descubrió que la FDA no cumplió con sus propios estándares y que su aprobación de Aduhelm fue «defectuosa», lo que colocó a la agencia bajo un mayor escrutinio.
Aduhelm inicialmente costó $56,000 al año, amenazando con aumentar las primas de Medicare, antes de que la compañía decidir reducir ese total a la mitad. Con solo la aprobación de vía rápida, el medicamento solo está cubierto por Medicare si las personas están inscritas en un ensayo clínico.
No se ha fijado una fecha en la que la FDA podría tomar una decisión sobre la aprobación total de Aduhelm.
